Karfan er tóm.
SMA er alvarlegur taugahrörnunarsjúkdómur sem smá saman veldur útbreiddu kraftleysi í vöðvum. Þroski og námsgeta þessara barna er yfirleitt óskert. Engin lækning hefur fundist við sjúkdómnum. Meðferðir miða að því að bregðast við fylgikvillum eins og erfiðleikum við öndun, öndunarfærasýkingum, næringarvanda, liðkreppum og hryggskekkju. Helstu meðferðir felast í sjúkra og iðjuþjálfun. Til eru nokkrir flokkar af SMA sem eru mis alvarlegir.
https://www.greining.is/is/fraedsla-og-namskeid/fraedsluefni/spinal-muscular-atrophy-sma
https://medlineplus.gov/genetics/gene/smad4/